Modern Pediatrics. Ukraine. (2024). 8(144): 55-64. doi: 10.15574/SP.2024.8(144).5564
Марушко T. В.¹, Марушко Ю. В.², Куріліна T. В.¹, Кульчицька Є.-E. Б.^1
1Національний університет охорони здоров'я України імені П.Л. Шупика, м. Київ
²Національний медичний університет імені О.О. Богомольця, м. Київ, Україна

Для цитування: Marushko TV, Marushko IuV, Kurilina TV, Kulchytska Y–EB. (2024). Personalized treatment and prophylactic strategies in pediatric patients from the Ukrainian familial hypercholesterolemia registry: a comprehensive study. Modern Pediatrics. Ukraine. 8(144): 55-64. doi: 10.15574/SP.2024.8(144).5564.
Стаття надійшла до редакції 27.08.2024 р., прийнята до друку 10.12.2024 р.

Сімейна гіперхолестеринемія (СГ) – це генетичне захворювання, що характеризується підвищеним рівнем ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ) та супроводжується підвищеним ризиком передчасних серцево-судинних захворювань. Персоналізовані стратегії лікування, адаптовані для дітей із СГ, відкривають перспективні можливості для ефективного контролю захворювання.
Мета дослідження – розробка та оцінка персоналізованої лікувально-профілактичної програми, спрямованої на корекцію ліпідного профілю та зниження серцево-судинних ризиків у дітей із СГ.
Матеріали та методи. У дослідженні взяло участь 15 дітей віком 5-18 років із встановленим діагнозом СГ. Проведено комплексну оцінку, яка охопила антропометричні вимірювання, аналіз харчового раціону та дієтичного комплаєнсу, оцінку якості життя та визначення енергетичних витрат на фізичну активність (PAEE). Розширений аналіз ліпідного профілю містив визначення рівнів ApoA1, ApoB, ліпопротеїну(а) та dp-ucMGP. Оцінку серцево-судинних ризиків проводили за допомогою інструментальних методів. Пацієнтів розподілили за віковими групами, після чого було впроваджено персоналізовані втручання – медичну дієтичну терапію, фармакотерапію (статини, омега-3 жирні кислоти, езетиміб) та модифікацію способу життя. Статистичний аналіз виконано за допомогою SAS® OnDemand for Academics.
Результати. Розроблено покроковий діагностично-лікувальний алгоритм ведення дітей із дисліпідемією. Логістичний регресійний аналіз виявив статистично значущий вплив персоналізованих втручань, водночас позитивний β-коефіцієнт становив 1,34. Відношення шансів для статинів було 3,82, що свідчить про майже чотириразове підвищення ймовірності досягнення цільових рівнів ЛПНЩ. PAEE демонстрував тенденцію до впливу на досягнення цільового рівня ЛПНЩ.
Висновки. Персоналізовані стратегії лікування, що поєднують корекцію харчування та цільову фармакотерапію, сприяли покращенню ліпідного профілю та зниженню серцево-судинних ризиків у дітей із СГ. Виявлено значущі зовнішні фактори, що впливали на досягнення цільових рівнів ЛПНЩ. Це підкреслює важливість індивідуального підходу до ведення дітей із СГ та необхідність подальших досліджень.
Дослідження виконано відповідно до принципів Гельсінської декларації. Протокол дослідження ухвалено Локальним етичним комітетом зазначеної в роботі установи. На проведення досліджень отримано інформовану згоду пацієнтів.
Автори заявляють про відсутність конфлікту інтересів.
Ключові слова: діти, сімейна гіперхолестеринемія, персоналізоване лікування, ліпідний профіль, серцево-судинний ризик, статини, харчова корекція, дитяча дисліпідемія.

ЛІТЕРАТУРА

1. Corder K, van Sluijs EMF, Wright A, Whincup P, Wareham NJ, Ekelund U. (2009). Is it possible to assess free-living physical activity and energy expenditure in young people by self-report? The American Journal of Clinical Nutrition. 89(3): 862-870. https://doi.org/10.3945/ajcn.2008.26739; PMid:19144732

2. De Ferranti SD et al. (2019). Cardiovascular risk reduction in high-risk pediatric patients: A scientific statement from the American heart association. Circulation, 139(13). https://doi.org/10.1161/CIR.0000000000000618

3. European Association for Cardiovascular Prevention & Rehabilitation, Reiner Z, Catapano AL, De Backer G, Graham I et al. (2011). ESC/EAS Guidelines for the management of dyslipidaemias: The Task Force for the management of dyslipidaemias of the European Society of Cardiology (ESC) and the European Atherosclerosis Society (EAS). European Heart Journal. 32(14): 1769-1818. https://doi.org/10.1093/eurheartj/ehr158; PMid:21712404

4. Expert Panel on Integrated Guidelines for Cardiovascular Health and Risk Reduction in Children and Adolescents, National Heart, Lung, and Blood Institute (2011). Expert panel on integrated guidelines for cardiovascular health and risk reduction in children and adolescents: summary report. Pediatrics. 128; Suppl 5: S213-S256. https://doi.org/10.1542/peds.2009-2107C; PMid:22084329 PMCid:PMC4536582

5. Harrell JS, Mcmurray RG, Baggett CD, Pennell ML, Pearce PF, Bangdiwala SI. (2005). Energy costs of physical activities in children and adolescents. Medicine and Science in Sports and Exercise. 37(2): 329-336. https://doi.org/10.1249/01.MSS.0000153115.33762.3F; PMid:15692331

6. Kavey RE. (2024) Dyslipidemia in children and adolescents: Definition, screening, and diagnosis. UpToDate [Internet]. Waltham, MA: UpToDate; URL: https://www.uptodate.com/contents/dyslipidemia-inchildren-and-adolescents-definition-screening-and-diagnosis.

7. Kulchytska Y-EB. (2023). Evaluation of clinical and diagnostic significance of dyslipidemia-based prognostic model for cardiovascular lesions in pediatric patients. Dissertation for the scientific degree of Candidate of Medical Sciences (Doctor of Philosophy), Shupyk National Healthcare University of Ukraine. Shupyk NHUU Repository. URL: https://www.nuozu.edu.ua/zagruzka3/Dr_Kulhicka.pdf.

8. Kulchytska Y-EВ, Marushko TV, Kurilina TV. (2023). Health-related quality of life and physical activity in Ukrainian pediatric patients with heterozygous familial hypercholesterolemia. Modern Pediatrics. Ukraine. 2(130): 24-31. https://doi.org/10.15574/SP.2023.130.24

9. LibGuides. (2013). SPSS tutorials: Pearson Correlation. URL: https://libguides.library.kent.edu/SPSS/PearsonCorr.

10. Marushko TV, Kurilina TV, Kulchytska Y-EB. (2022). Lipid profile peculiarities and matrix Gla protein concentration in Ukrainian pediatric patients with heterozygous familial hypercholesterolemia. Modern Pediatrics. Ukraine. 8(128): 12-20. https://doi.org/10.15574/SP.2022.128.12

11. Marushko T, Kurilina T, Kulchytska Y-E. (2023). Impact of the Cardiovascular Health Integrated Lifestyle Diet on nutritional profile and dietary compliance in Ukrainian pediatric patients with heterozygous familial hypercholesterolemia. Child's health. 17(8): 374-381. https://doi.org/10.22141/2224-0551.17.8.2022.1543

12. Marushko T, Kurilina T, Kulchytska Y-E. (2024). Vascular Microcalcification: Diagnostic Approach, Statistical Modeling, and the Need for Comprehensive Management of Children from the Ukrainian Familial Hypercholesterolemia Registry. Family medicine. European practices. (4): 108-113. https://doi.org/10.30841/2786-720X.4.2024.320822

13. McCrindle BW. (2007). Summary of the American heart association's scientific statement on drug therapy of high-risk lipid abnormalities in children and adolescents. Arteriosclerosis, Thrombosis, and Vascular Biology. 27(5): 982-985. https://doi.org/10.1161/ATVBAHA.107.143644; PMid:17442893

14. Mulligan AA, Luben RN, Bhaniani A, Parry-Smith DJ, O'Connor L, Khawaja AP et al. (2014). A new tool for converting food frequency questionnaire data into nutrient and food group values: FETA research methods and availability. BMJ Open. 4(3): e004503. https://doi.org/10.1136/bmjopen-2013-004503; PMid:24674997 PMCid:PMC3975761

15. Pourebrahim R et al. (2006). Household cardiovascular screening of high-risk families: a school-based study. European Journal of Cardiovascular Prevention and Rehabilitation: Official Journal of the European Society of Cardiology, Working Groups on Epidemiology & Prevention and Cardiac Rehabilitation and Exercise Physiology. 13(2): 229-235. https://doi.org/10.1097/01.hjr.0000214605.53372.62; PMid:16575277

16. Ravens-Sieberer U, Bullinger M. (1998). Assessing health-related quality of life in chronically ill children with the German KINDL: first psychometric and content analytical results. Quality of Life Research: An International Journal of Quality of Life Aspects of Treatment, Care and Rehabilitation. 7(5): 399-407. https://doi.org/10.1023/A:1008853819715; PMid:9691720

17. Sesso HD, Paffenbarger RS Jr, Lee I-M. (2000). Physical activity and coronary heart disease in men: The Harvard alumni health study. Circulation. 102(9): 975-980. https://doi.org/10.1161/01.CIR.102.9.975; PMid:10961960

18. Vallejo-Vaz AJ et al. (2018). Overview of the current status of familial hypercholesterolaemia care in over 60 countries – The EAS Familial Hypercholesterolaemia Studies Collaboration (FHSC). Atherosclerosis. 277: 234-255. https://doi.org/10.1016/j.atherosclerosis.2018.08.051; PMid:30270054

19. Yeste D, Chacón P, Clemente M, Albisu MA, Gussinyé M, Carrascosa A. (2009). Ezetimibe as monotherapy in the treatment of hypercholesterolemia in children and adolescents. Journal of Pediatric Endocrinology & Metabolism. 22(6). https://doi.org/10.1515/JPEM.2009.22.6.487