Perinatology and pediatric.Ukraine.2017.4(72):125-134; doi 10.15574/PP.2017.72.125

Маркин А. И., Дубей Л. Я., Комендант К. М., Дубей Н. В.
Львовский национальный медицинский университет имени Данила Галицкого, Украина
Частная детская клиника «Веселка», г. Львов, Украина

Ведущее место в структуре наследственных нарушений гемостаза у детей занимает гемофилия А. Учитывая хроническое течение, потребность в регулярном пожизненном заместительном лечении, частые осложнения и инвалидизацию пациентов, из года в год растет интерес ученых и практических врачей к субъективной составляющей этого заболевания, а именно оценке качества жизни, связанной за здоровьем. Это нашло свое отражение в имплементации методик оценки качества жизни детей, больных гемофилией А, в теоретическую и практическую медицину. В данной статье сделана попытка анализа данных о качестве жизни, связанном со здоровьем детей, больных гемофилией А, и практических подходов к его оценке в мировой медицине и в Украине в частности.
Ключевые слова: гемофилия, качество жизни, дети.

Литература

1. Авдей Г.М., Чайковская О.П., Василевская Н.Ф. (2013). Качество жизни и психоэмоциональное состояние больных с гемофилией. Материалы научно-практической конференции, посвященной 55-летию учреждения образования «Гродненский государственный медицинский университет». Гродно: 3—5.

2. Криштопа Б.П., Огнєв В.А., Лічман Л.Ю. та ін. (2011). Адаптація опитувальника «Quality of Life in Childhood Epilepsy Questionnaire QOLCE: Parent Form» до національних умов. Україна. Здоров'я нації. 3: 151—159.

3. Бочков Н.П., Пузырев В.П., Смирнихина С.А. (2011). Клиническая генетика. Учебник. Под ред. Н.П. Бочкова. 4-е изд., доп. и перераб. Москва: ГЭОТАР-Медиа: 420.

4. Владимирова Е.Б., Сивокозов И.В., Шмелев Е.И. (2008). Качество жизни при саркоидозе — валидация нового инструмента. Терапевтический архив. 3: 49-53.

5. Дубей Л.Я., Коржинський Ю.С., Дубей Н.В., Маркін А.І. (2012). Гемофілія у новонароджених дітей: погляд на проблему. Укр. журн. гематол. та трансфузіол. 2: 26—34.

6. Попова Н.А., Моргунова М.А., Курилова И.В. та ін. (2012). Качество жизни детей больных гемофилией на профилактическом методе лечения. Гематол. и трансфузиол. 57; 3: 130—131.

7. Ковтюк Н.І., Нечитайло Ю.М., Юхимець І.О. (2012). Якість життя, пов'язана із здоров'ям у дітей з неврологічною патологією та можливості його покращання. Клін. експеримент. патол. 1: 96—98.

8. Косенкова О.И., Макарова В.И. (2007). Проблема качества жизни в современной медицине. Экология человека. 11: 29—34.

9. Кривенко В.І., Гріненко Т.Ю., Качан І.С. (2011). Якість життя як ефективний об'єктивний критерій діагностики та лікування у сучасній медицині. Запорожский мед. журн. 13; 6: 91—96.

10. Лукьянова Е.М. (2002). Оценка качества жизни в педиатрии. Качественная клин. практика. 4: 34—42.

11. Мамаев А.Н. (2012). Коагулопатии. Руководство. Москва: ГЭОТАР-Медиа: 264.

12. Нечитайло Ю.М. (2013). Методологічні основи оцінки якості життя, пов'язаної зі здоров’ям у дітей. Международный журнал педиатрии, акушерства и гинекологии. 3; 2: 5—13.

13. Новик А.А., Ионова Т.И. (2013). Исследование качества жизни в педиатрии. 2 изд., перераб. доп. Москва: РАЕН: 136.

14. Няньковський С.Л., Садова О.Р. (2013). Оцінка якості життя дітей, хворих на хронічний гастродуоденіт. Проблеми клінічної педіатрії. 2: 51—56.

15. Давыдкин И.Л., Зубова И.А., Гусякова О.А. и др. (2010). Особенности системы гемостаза при гемофилии. Казанский мед. журн. 4: 438—441.

16. Новик А.А., Ионова Т.И. (2007). Руководство по исследыванию качества жизни в медицине. Под ред. акад. РАМН Ю.Л. Шевченко. 2-е изд. Москва: ЗАО «ОЛМА Медиа Групп»: 320.

17. Румянцев А.Г., Румянцев С.А., Чернов В.М. (2013). Гемофилия в практике врачей различных специальностей. Руководство. Москва: ГЭОТАР-Медиа: 136.

18. Ненарокомов А.Ю., Сперанский Д.Л., Аревшатов Э.В., Мудрый А.Ю. (2012). Современная концепция исследования качества жизни в онкологии. Фундаментальные исследования. 2; ч. 2: 421—425.

19. Стасишин О.В. (2011). Профілактичне лікування гемофілії — стратегія вибору. Здоров'я України. 4: 48—49.

20. Чернега Н.В., Денисова М.Ф. (2011). Визначення якості життя дітей, хворих на хронічний вірусний гепатит та цироз печінки. Перинатология и педиатрия. 2: 56—58.

21. Ковтюк Н.І., Нечитайло Д.Ю., Шкробанець І.Д., Казимірик О.І. (2004). Якість життя та ефективність лікарських засобів при неврологічних больових синдромах. Актуальні проблеми педіатрії на сучасному етапі. Київ: 266—267.

22. Кривенко В.І., Качан І.С., Пахомова С.П. та ін. (2015). Якість життя та прихильність до лікування в клініці внутрішніх хвороб. Методичний посібник. Запоріжжя: 80.

23. Moon HS, Huh JS, Lee OK, Kim MK. (2016). A Study of Home Therapy in Hemophilia Patients. Clin Pediatr Hematol Oncol. 23(2): 90—96.

24. Alpkilic Baskirt E, Ak G, Zulfikar B. (2009). Oral and general health-related quality of life among young patients with haemophilia. Haemophilia. 15(1): 193—198. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2008.01919.x; PMid:18976252

25. Miners AH, Sabin CA, Tolley KH et al. (1999). Assessing health-related quality-oflife in individuals with haemophilia. Haemophilia. 5(6): 378—385. https://doi.org/10.1046/j.1365-2516.1999.00347.x; PMid:10583523

26. Van den Berg HM, Feldman BM, Fischer K et.al. (2015). Assessments of outcome in haemophilia — what is the added value of QoL tools? Haemophilia. 21(4): 430—435. https://doi.org/10.1111/hae.12731; PMid:26032397

27. Blanchette VS, Breakey VR, Revel-Vilk S. (2013). Handbook of Pediatric Thrombosis and Hemostasis. SickKids Karger. Chapter 6, Managing Hemophilia in Children and Adolescents: 59—78. https://doi.org/10.1159/isbn.978-3-318-02198-1

28. Bolton-Maggs PH, Pasi KJ. (2003). Hemophilias A and B. Lancet. 361(9371): 1801—1809. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(03)13405-8

29. Boss RD, Kinsman HI, Donohue PK. (2012). Health-related quality of life for infants in the neonatal intensive care unit. J Perinatol. 32(12): 901—906. https://doi.org/10.1038/jp.2012.82; PMid:22743406

30. Bullinger M, von Mackensen S. (2008). Psycho-social determinants of quality of life in children and adolescents withhaemophilia-a cross-cultural approach. Clin Psychol Psychother. 15(15): 164—172. https://doi.org/10.1002/cpp.569; PMid:19115437

31. Chevallet L, Weatherall JH, von Mackensen S. (2008). Linguistic validation of the Haemo-QoL and Haem-A-QoL for use in international studies. Abstract. Value Health. 11; 3: A165.

32. Claire P. (2010). The Aging Patient with Hemophilia: Complications, Comorbidities, and Management Issues. Hematology Am Soc Hematol Educ Program: 191—196.

33. Djulbegovic B, Goldsmith G, Vaughn D et al. (1996). Comparison of the quality of life between HIV — positive haemophilia patients and HIV-egative haemophilia patients. Haemophilia. 2(3): 166—172. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.1996.tb00161.x; PMid:27214111

34. Von Mackensen S, Campos G, Acquadro C, Strandberg-Larsen M. (2013). Cross-cultural adaptation and Linguistic Validation of age-group specific haemophilia patient-reported outcome (PRO) instruments for patients and parents. Haemophilia. 19(2): 73—83. https://doi.org/10.1111/hae.12054; PMid:23167873

35. Deshbhratar DP. (2016). Comparison of Quality of Life in Adults and Children with Haemophilia. Imperial Journal of Interdisciplinary Research. 2(7): 733—735.

36. Salomon T, Chaves DG, Brener S et al. (2017). Determining the health-related quality of life in individuals with haemophilia in developing economies: results from the Brazilian population. Haemophilia. 23(1): 42—49. https://doi.org/10.1111/hae.13130; PMid:27928900

37. Young NL, Bradley CS, Blanchette V et al. (2004). Development of a health-related quality of life measure for boys with haemophilia: the Canadian Haemophilia Outcomes — Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT). Haemophilia. 10(1): 34-43. https://doi.org/10.1111/j.1355-0691.2004.00877.x; PMid:14987247

38. Donnelly SC. (2016). Chronic disease and assessing quality of life? QJM. 109(11): 701. https://doi.org/10.1093/qjmed/hcw205; PMid:27988491

39. De Espaldon AMD, Hernandez FG. (2014). Health-related quality of life Assessment in Filipino children with Hemophilia Aged 4—16 Years in a Tertiary Hospital. J Hemat Thromboemb dis. 2(2): 133—139.

40. Evans M, Cottrell D, Shiach C. (2000). Emotional and behavioural problems and family functioning in children with haemophilia: a cross-sectional survey. Haemophilia. 6(6): 682—687. https://doi.org/10.1046/j.1365-2516.2000.00416.x; PMid:11122396

41. Gouw SC, van den Berg HM, Oldenburg J et al. (2012). F8 gene mutation type and inhibitor development in patients with severe hemophilia A: systematic review and meta-analysis. Blood. 119(12): 2922—2934. https://doi.org/10.1182/blood-2011-09-379453; PMid:22282501

42. Fischer K, van der Bom JG, van den Berg HM. (2003). Health-related quality of life as outcomepar ameter in haemophilia treatment. Haemophilia. 9(1): 75—81. https://doi.org/10.1046/j.1365-2516.9.s1.13.x; PMid:12709041

43. Franchini M, Mannucci PM. (2013). Hemophilia A in the third millennium. Blood Rev. 27(4): 179—184. https://doi.org/10.1111/hae.12098; https://doi.org/10.1111/hae.12206; PMid:23738928

44. Franchini M, Mannuccio PM. (2011). Inhibitors of propagation of coagulation (factors VIII, IX and XI): a review of current therapeutic practice. Br J Clin Pharmacol. 72(4): 553—562. https://doi.org/10.1111/j.1365-2125.2010.03899.x; PMid:21204915 PMCid:PMC3195733

45. Franchini M, Mannucci PM. (2012). Past, present and future of hemophilia: a narrative review. Orphanet J Rare Dis. 2(7): 24. https://doi.org/10.1186/1750-1172-7-24; PMid:22551339 PMCid:PMC3502605

46. Gladh G, Eldh M, Mattsson S. (2006). Quality of life in neurologically healthy children with urinary incontinence. Acta Paediatr. 95(12): 1648—1652. https://doi.org/10.1080/08035250600752458; PMid:17129976

47. Gringeri A, Von Mackensen S. (2008). Quality of life in haemophilia. Haemophilia. 14(3): 19—25. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2008.01709.x

48. Srivastava A, Brewer AK, Mauser-Bunschoten EP at al. (2013). Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 19(1): 1—47. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2012.02909.x; PMid:22776238

49. Gusmao JL, Mion DJr, Pierin AM. (2009). Health-related quality of life and blood pressure control in hypertensive patients with and without complications. Clinics (Sao Paulo). 64(7): 619—628. https://doi.org/10.1590/S1807-59322009000700003; PMid:19606236 PMCid:PMC2710433

50. Forsyth AL, Gregory M, Nugent D et al. (2014). Haemophilia Experiences, Results and Opportunities (HERO) Study: survey methodology and population demographics. Haemophilia. 20(1): 44—51. https://doi.org/10.1111/hae.12239; PMid:23902228

51. Gringeri A, von Mackensen S, Auerswald G et al. (2004). Health status and healthrelated quality of life of children with haemophilia from six West European countries. Haemophilia. 10(1): 26—33. https://doi.org/10.1111/j.1355-0691.2004.00876.x; PMid:14987246

52. Brown TM, Lee WC, Joshi AV et al. (2009). Health-related quality of life and productivity impact in haemophilia patients with inhibitors. Hemophilia. 15(4): 911—917. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2009.02032.x; PMid:19473410

53. Efficace F, Novik A, Vignetti M et al. (2007). Health-related quality of life and symptom assessment in clinical research of patients with hematologic malignancies: where are we now and where do we go from here? Haematologica. 92(12): 159-1598. https://doi.org/10.3324/haematol.11710; PMid:18055981

54. Tantawy AA, von Mackensen S, El-Laboudy MA et al. (2011). Health-related quality of life in Egyptian children and adolescents with hemophilia A. J Pediatr Hematol Oncol. 28(3): 222—229. https://doi.org/10.3109/08880018.2010.535116; PMid:21271776

55. Ferreira AA, Goncalves Leite IC, Bustamante-Teixeira MT et al. (2013). Health-related quality of life in hemophilia: results of the Hemophilia-Specific Quality of Life Index (Haem-a-Qol) at a Brazilian blood center. Bras Hematol Hemoter. 35(5): 314—318. https://doi.org/10.5581/1516-8484.20130108

56. Gringeri A, Leissinger C, Cortesi PA et al. (2013). Health-related quality of life in patients with haemophilia and inhibitors on prophylaxis with anti-inhibitor complex concentrate: results from the Pro-FEIBA study. Haemophilia. 19(5): 736—743. https://doi.org/10.1111/hae.12178; PMid:23731246

57. Limperg PF, Terwee CB, Young NL et al. (2017). Health-related quality of life questionnaires in individuals with haemophilia: a systematic review of their measurement properties. Haemophilia. 23(4): 497—510. https://doi.org/10.1111/hae.13197; PMid:28429867

58. Von Mackensen S, Gringeri A, Siboni SM et al. (2012). Health-related uality of life and psychological well-being in elderly patients with haemophilia. Haemophilia. 18(3): 345—352. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2011.02643.x; PMid:21910788

59. Oladapo AO, Epstein JD, Williams E et al. (2015). Health-related quality of life assessment in haemophilia patients on prophylaxis therapy: a systematic review of results from prospective clinical trials. Haemophilia. 21(5): 344—358. https://doi.org/10.1111/hae.12759; PMid:26390060

60. Mercan A, Sarper N, Inanir M et.al. (2010). Hemophilia-Specific Quality of Life Index (Haemo-QoL and Haem-A-QoL questionnaires) of children and adults: result of a single center from Turkey. J Pediatr Hematol Oncol. 27(6): 449—461. https://doi.org/10.3109/08880018.2010.489933; PMid:20615067

61. Teitel JM, Barnard D, Israels S et al. (2004). Home management of haemophilia. Haemophilia. 10(2): 118—133. https://doi.org/10.1046/j.1365-2516.2003.00853.x; PMid:14962201

62. Soucie JM, Symons J4th, Evatt B et al. (2001). Home-based factor infusion therapy and hospitalization for bleeding complications among males with haemophilia. Haemophilia. 7(2): 198—206. https://doi.org/10.1046/j.1365-2516.2001.00484.x; PMid:11260280

63. Palmieri TL, Nelson-Mooney K, Kagan RJ et al. (2012). Impact of hand burns on health-related quality of life in children younger than 5 years. J Trauma Acute Care Surg. 73(3): 197—204. https://doi.org/10.1097/TA.0b013e318265c7ff; PMid:22929547

64. McCusker PJ, Fischer K, Holzhauer S et al. (2015). International cross-cultural validation study of the Canadian haemophilia outcomes: kids' life assessment tool. Haemophilia. 21(3): 351—357. https://doi.org/10.1111/hae.12597; PMid:25471939

65. Lindvall K. (2013). Health-Related Quality of Life and Adherence in Haemophilia. Malmo: Lund University. http://lup.lub.lu.se/record/3910116

66. Wu R, Luke KH, Poon MC et al. (2011). Low dose secondary prophylaxis reduces joint bleeding in severe and moderate haemophilic children: a pilot study in China. Haemophilia. 17(1): 70—74. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2010.02348.x; PMid:20579111

67. Megari K. (2013). Quality of life in chronic disease patients. Health Psychol Res. 1(3): 141—148. https://doi.org/10.4081/hpr.2013.932

68. Rosendaal FR, Smit C, Varekamp I et al. (1990). Modern haemophilia treatment: medical improvements and quality of life. J Intern Med. 228(6): 633—640. https://doi.org/10.1111/j.1365-2796.1990.tb00291.x; PMid:2280241

69. Tagliaferri A, Rivolta GF, Iorio A et al. (2010). Mortality and causes of death in Italian persons with haemophilia, 1990—2007. Haemophilia. 16(3): 437—446. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2009.02188.x

70. Novik A, Salek S, Ionova T. (2012). Guidelines patient — reported outcomes in hematology. Genoa: Litoprint: 210.

71. Williams VK, Antoniou G, Jackson A, Atkins A. (2016). Parents' perception of quality of life in their sons with haemophilia. J Paediatr Child Health. 52(12): 1095—1098. https://doi.org/10.1111/jpc.13340; PMid:27566422

72. Douma-van Riet DC, Engelbert RH, van Genderen FR et al. (2009). Physical fitness in children with haemophilia and the effect of overweight. Haemophilia. 15(2): 519—527. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2008.01928.xPMid:19347992

73. Bullinger M, von Mackensen S, Fischer K et al. (2002). Pilot testing of the 'Haemo-QoL' quality of life questionnaire for haemophiliac children in six European countries. Haemophilia. 8(2): 47—54. https://doi.org/10.1046/j.1351-8216.2001.114.doc.x; PMid:11966854

74. Cassis FR, Querol F, Forsyth A et al. (2012). Psychosocial aspects of haemophilia: a systematic review of methodologies and findings. Haemophilia. 18(3): 101—114. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2011.02683.x; PMid:22059839

75. Limperg PF, Haverman L, Beijlevelt M et al. (2017). Psychosocial care for children with haemophilia and their parents in the Netherlands. Haemophilia. 23(3): 362—369. https://doi.org/10.1111/hae.13186; PMid:28321962

76. Youssef NN, Murphy TG, Langseder AL, Rosh JR. (2006). Quality of life for children with functional abdominal pain: a comparison study of patients and parents' perception. Pediatrics. 117(1): 54—59. https://doi.org/10.1542/peds.2005-0114; PMid:16396860

77. Poon JL, Zhou ZY, Doctor JN et al. (2012). Quality of life in haemophilia A:Hemophilia Utilization Group Study Va (HUGS-Va). Haemophilia. 18(5): 699—707. https://doi.org/10.1007/978-94-007-4081-5_3; https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2012.02791.x; PMid:22507546

78. De Moerloose P, Fischer K, Lambert T et al. (2012). Recommendations for assessment, monitoring and follow-up of patients with haemophilia. Haemophilia. 18(3): 319—325. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2011.02671.x; PMid:21992772

79. Runkel B, Von Mackensen S, Hilberg T. (2017). RCT — subjective physical performance and quality of life after a 6-month programmed sports therapy (PST) in patients with haemophilia. Haemophilia. 23(1): 144—151. https://doi.org/10.1111/hae.13079; PMid:27726259

80. Simpson ML, Valentino LA. (2012). Management of joint bleeding in hemophilia. Expert Rev Hematol. 5(4): 459—468. https://doi.org/10.1586/ehm.12.27; PMid:22992238

81. Taha MY, Hassan MK. (2014). Health-related quality of life in children and adolescents with hemophilia in Basra, Southern Iraq. J Pediatr Hematol Oncol. 36(3): 179—184. https://doi.org/10.1097/MPH.0000000000000117; PMid:24608071

82. Textbook of Haemophilia. (2014). Ed. C. Lee, E. Berntorp, K. Hoots. 3rd ed. Oxford: Wiley-Blackwell: 560.

83. Pollak E, Muhlan H, von Mackensen S, Bullinger M. (2006). The Haemo-QoL Index: developing a short measure for health-related quality of life assessment in children and adolescents with haemophilia. HAEMO-QOL GROUP. Haemophilia. 12(4): 384—392. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2006.01292.x; PMid:16834738

84. Varni JW, Burwinkle TM, Jacobs JR et al. (2003). The PedsQL in type 1 and type 2 diabetes: reliability and validity of the Pediatric Quality of Life Inventory General Core Scales and type 1 Diabetes Model. Diabetes Care. 26(3): 631—637. https://doi.org/10.2337/diacare.26.3.631; PMid:12610013

85. Bagheri S, Beheshtipoor N, Rambod M et al. (2013). The Quality of Life of children with Hemophilia in Shiraz, Iran. IJCBNM. 1(2): 110—120.

86. Klamroth R, Pollmann H, Hermans C et al. (2011). The relative burden of haemophilia A and the impact of target joint development on health-related quality of life: results from the ADVATE Post-Authorization Safety Surveillance (PASS) study. Haemophilia. 17(3): 412—421. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2010.02435.x; PMid:21332888

87. Ye X, Duncan N, Shapiro A et al. (2012). Treatment patterns, health-related quality of life and adherence to prophylaxis among haemophilia A patients in the United States. Haemophilia. 18(5): 760—765. https://doi.org/10.1111/j.1365-2516.2012.02813.x; PMid:22548353

88. Zimmerman B, Valentino LA. (2013). Hemophilia: in review. Pediatrics in review. 34(7): 289—294. https://doi.org/10.1111/hae.12039; PMid:23088352